Ilmuwan dari Senger Institute (Inggris) telah menemukan bahwa penggunaan sistem CRISPR / Cas pada sel manusia dan hewan, termasuk tikus, sering kali menyebabkan munculnya mutasi luas yang tidak diinginkan. Lesi dalam genom ini tidak terdeteksi oleh metode genotipe DNA standar. Artikel para peneliti dipublikasikan di jurnal Nature Biotechnology. Ini dilaporkan oleh Science Alert.
Sistem CRISPR / Cas digunakan untuk mengubah urutan nukleotida DNA. Cas adalah protein yang memotong untai ganda di situs tertentu. Situs ini mendefinisikan RNA panduan (sgRNA), yang mengikat ke situs pengenalan spesifik sesuai dengan prinsip saling melengkapi. Berbagai sgRNA dikodekan oleh spacer - daerah DNA dalam CRISPR - sekelompok urutan berulang khusus.
Cas kadang-kadang memotong urutan nukleotida yang cukup besar (panjangnya bisa ratusan basa), tetapi efek samping seperti itu diyakini sangat jarang. Sistem CRISPR / Cas telah disetujui untuk sejumlah studi klinis, termasuk memodifikasi sel T untuk pengobatan kanker esofagus, leukemia, dan kanker paru non-sel kecil.
Pada Mei 2017, tim ilmuwan dari Universitas Columbia mengumumkan bahwa CRISPR / Cas9 membuat banyak perubahan pada DNA di luar wilayah yang diinginkan. Sementara para peneliti tidak dapat mengkonfirmasi hasil mereka sendiri, ilmuwan lain juga menerima bukti bahwa sistem CRISPR menyebabkan lebih banyak efek samping daripada yang diperkirakan sebelumnya.
Dalam pekerjaan baru, para ilmuwan mengevaluasi efek CRISPR pada sel induk tikus dan sel epitel retina manusia. Ternyata sistem tersebut menyebabkan penataan ulang genetik skala besar, termasuk penghapusan (hilangnya wilayah kromosom), mempengaruhi beberapa ribu pasangan basa jauh dari wilayah yang langsung diedit menggunakan CRISPR. Mutasi semacam itu dapat merusak gen penting secara permanen, yang berakibat fatal bagi pasien yang mungkin menerima terapi gen.
Bahkan jika hanya satu dari jutaan sel yang membawa mutasi patogen, ada risiko serius berkembangnya tumor kanker. Ilmuwan percaya penelitian lebih lanjut diperlukan untuk memahami bagaimana mencegah kesalahan pengeditan.
