Laporan Kamar Audit tentang masa depan sistem asuransi kesehatan, yang dirilis pada tanggal 29 November, pertama-tama menarik perhatian pada usulan pembatasan kegiatan praktik bebas dokter. Namun, poin penting lainnya tidak diperhatikan. Kita berbicara tentang “biaya beberapa perawatan baru”, khususnya dalam onkologi, seperti yang ditunjukkan pada halaman 26 materi, dan potensi bebannya pada sistem perawatan kesehatan kita.
Terapi gen untuk kanker dikutip sebagai contoh spesifik dari prosedur yang mahal. Ini tentang mengubah gen tertentu dalam sel kita untuk melawan penyakit. Tetapi mari kita lihat apa yang dapat diberikan perawatan baru dan yang diduga menjanjikan ini kepada pasien. Dan bagaimana mereka dapat mengancam sistem asuransi kesehatan.
Terapi gen untuk tujuan kanker belum tersedia di Prancis karena masih dalam tahap evaluasi. Tetapi dua metode telah disetujui di AS dalam kasus leukemia akut. Prospek yang mereka buka memicu antusiasme Food and Drug Administration (FDA).
Pada tanggal 30 Agustus, perusahaan memberikan lampu hijau untuk peluncuran pasar Kymriah oleh perusahaan farmasi Swiss Novartis. Direktur FDA Scott Gottlieb membuat pernyataan berikut dalam hal ini: "Keputusan bersejarah ini menandai tonggak baru dalam inovasi medis dengan kemampuan memprogram ulang sel pasien untuk melawan kanker yang mematikan."
Beberapa minggu kemudian, izin juga diberikan kepada Yescarta oleh Calif Gilead. Kepala FDA menyebut metode ini sebagai "tahap baru yang signifikan dalam pengembangan paradigma medis baru dalam pengobatan penyakit serius."
Semangat untuk terapi gen
Untuk memahami alasan antusiasme ini, kita harus melihat kembali ke tahun 1990-an. Setelah kemajuan pertama dalam genetika manusia dan penguraian kode genom dalam pengobatan, cakrawala baru terbuka: terapi gen.
Video promosi:
Secara teori, idenya sangat sederhana. Karena penyakit tertentu disebabkan oleh mutasi genetik, mengapa tidak langsung menangani kelainan ini? Versi koreksi dari gen yang rusak, "gen medis", dimasukkan ke dalam tubuh untuk memulihkan fungsi biologis yang terpengaruh.
Dalam praktiknya, jalannya ternyata jauh lebih berduri daripada yang diantisipasi. Meskipun industri terapi gen menikmati dukungan pemerintah yang luas, upaya untuk merawat pasien tidak melampaui uji klinis. Kymriah adalah obat pertama dari jenisnya yang disetujui di Amerika Serikat. Yescarta segera menyusul.
Janji medis dan keuangan
Tetapi bagaimana mereka mendapatkan lisensi yang mereka butuhkan untuk pergi ke pasar hanya dalam waktu satu bulan? Pertama, kita berbicara tentang jenis terapi gen baru. Ia menggunakan sel dari sistem kekebalan kita, T-limfosit, yang diambil dari pasien kanker dan kemudian dimodifikasi secara genetik di laboratorium. Apa yang spesial disini? Ini bukan tentang "memperbaiki" DNA sel, tetapi tentang memasukkan DNA tambahan ke dalamnya sehingga mereka mulai menghasilkan zat yang tidak disekresikan secara alami.
Zat ini dalam beberapa hal dapat digambarkan sebagai chimera, karena muncul dari perpaduan dua elemen, yang satu diperoleh dari tikus, dan yang lainnya diperoleh dari manusia. Limfosit yang dibuat dengan cara ini (CAR-T untuk respon antigen chimeric T) memungkinkan sistem kekebalan untuk mengatasi penyakit. Dengan kata lain, mereka bisa melawan sel kanker.
Kedua, AS telah menyetujui teknik ini karena mereka dapat melawan kanker yang resisten terhadap pengobatan yang ada: leukemia limfoblastik akut pada anak-anak untuk Kymriah dan orang dewasa untuk Yescarta. Sampai saat ini, efek samping serius dari terapi gen telah menghentikan perkembangannya. Di Prancis, terapi eksperimental untuk mengobati anak-anak yang kekurangan kekebalan dihentikan setelah leukemia terjadi pada beberapa pasien. Namun demikian, dalam kasus penyakit fatal yang tidak dapat disembuhkan, masalah efek samping menjadi latar belakang. Selain itu, metode eksperimental tersebar luas dalam onkologi, dan obat yang sangat toksik telah lama menjadi hal biasa.
Prosedur verifikasi dipercepat
Akhirnya, Kymriah dan Yescarta lolos dari pemeriksaan prioritas, yakni jalur cepat. Jika kita berbicara tentang metode pengobatan yang memungkinkan Anda melawan penyakit yang berbahaya dan berpotensi fatal, mereka bisa mendapatkan izin pertama berdasarkan data awal. Langkah-langkah tersebut, yang secara signifikan mengurangi risiko keuangan dalam hal komersialisasi, telah memberikan kontribusi yang signifikan dalam menarik investor (dan terutama didorong oleh fakta bahwa potensi pasarnya sangat besar).
Pertanyaan utamanya adalah apakah hasil awal akan dikonfirmasi dalam praktik. Terlebih lagi, ini menjadi lebih akut karena beberapa percobaan serupa dengan jenis kanker lain dihentikan karena kematian pasien.
Kymriah dan Yescarta sedang mengendarai gelombang antusiasme, baik medis maupun finansial. Harapan dan kecemasan yang terkait dengannya mendasari apa yang oleh sosiolog Pierre-Benoît Joly disebut sebagai "rezim janji-janji ilmiah dan teknologi". Ini mendorong pemerintah, bisnis, pasien, dan klinik untuk berinvestasi jika tidak ada hasil yang andal dan terbukti.
Perawatan yang tak ternilai?
Perubahan medis dan ilmiah yang ditimbulkan oleh metode baru ini disertai dengan transformasi ekonomi dan politik yang besar. Perdebatan paling panas berkisar pada poin berikut: harga pengobatan yang diumumkan.
Laboratorium farmasi menyebutkan biaya $ 475.000 per pasien untuk Kymriah dan $ 373.000 untuk Yescarta, belum termasuk efek samping. Biaya setinggi itu menimbulkan keraguan pada kemampuan finansial sistem perawatan kesehatan di berbagai negara untuk menyediakan perawatan bagi semua pasien. Kebetulan, masalah ini muncul dengan semua perawatan kanker "inovatif".
Implikasi anggaran sejauh ini sulit untuk dinilai. Di Prancis, sebuah laporan dari Dewan Urusan Ekonomi, Sosial dan Lingkungan, yang diterbitkan pada Februari tahun ini, mencatat bahwa secara total, obat anti-kanker "inovatif" dapat membutuhkan antara 1 dan 1,2 miliar euro per tahun. Untuk mendapatkan gambaran yang lebih baik tentang skalanya, perlu diingat bahwa total 15 miliar saat ini dihabiskan untuk kanker (data 2014). Penyakit ini menyumbang total 10% dari biaya sistem asuransi kesehatan.
Hasil terjamin
Menanggapi keprihatinan ini, Novartis mengusulkan untuk membawa Kymriah ke pasar di bawah skema kontrak (yang relatif) baru: bayar per kinerja. Jika tidak ada "perbaikan" pada kondisi pasien dalam sebulan, perusahaan tidak akan menagih untuk perawatan tersebut.
Pendekatan ini menimbulkan sejumlah pertanyaan. Apa sebenarnya yang dimaksud dengan "perbaikan"? Remisi lengkap dan berkelanjutan? Dan mengapa pemeriksaan kesehatan harus dilakukan hanya selama sebulan? Kriteria ini dipertanyakan oleh sejumlah LSM Perancis, Eropa dan Amerika yang bekerja untuk memastikan akses ke pengobatan.
Sekilas, gaji berbasis kinerja tampak seperti prinsip yang sederhana dan bahkan adil. Nyatanya, dia mengalihkan pertanyaan tentang harga ke bidang lain, lingkup efek yang diperoleh sebagai hasil pengobatan. Dan penilaiannya tidak cukup jelas. Jadi, misalnya, uji klinis yang menjadi kunci keberhasilan Kymriah melibatkan 63 pasien, yang bukan berarti jumlah yang besar. Selain itu, penilaian "kehidupan nyata" belum dilakukan dalam pengaturan klinis.
Efek samping dan pengobatan
Efek samping dan biaya perawatan adalah perhatian utama lainnya. Dalam kasus Kymriah, contoh seperti respon inflamasi telah ditunjukkan. Jangan lupa tentang biaya terapi, yang diperkirakan mencapai $ 150.000-200.000.
Terakhir, perlu dicatat bahwa beberapa contoh pay-by-performance yang ada di dunia, termasuk Prancis, belum memenuhi ekspektasi yang diberikan kepada mereka. Jadi, misalnya, di Italia negara menerima pengembalian finansial minimum.
Metode pengaturan harga ini sangat cocok dengan "rezim janji sains dan teknologi" yang disebutkan di atas. Ia memiliki ekonominya sendiri, yang termasuk dalam biaya yang melampaui masa kini dan diarahkan ke masa depan. Dalam hal ini, diharapkan pencapaian yang lebih besar akan mengikuti kesuksesan pertama. Dengan logika yang sama, pay by performance dirancang untuk meyakinkan warga dan pihak berwenang bahwa jika janji tidak ditepati, tidak akan ada yang diminta untuk itu.
Terapi gen baru untuk pengobatan kanker kemungkinan memiliki implikasi finansial yang serius untuk sistem perawatan kesehatan di Prancis dan tempat lain. Bagaimanapun, perlu dibahas tidak hanya harga, tetapi juga kualitas perawatan yang diberikan. Refleksi ini tidak hanya menyangkut ahli kesehatan dan administrasi pusat, tetapi secara langsung mempengaruhi warga dan pasien.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain
