CRISPR, teknologi pengeditan genom yang benar-benar telah mengambil alih ilmu biomedis, akhirnya mendekati pengujian pada manusia. Pada 21 Juni 2016, komite penasihat untuk Institut Kesehatan Nasional AS (NIH) menyetujui proposal untuk menggunakan sistem CRISPR / Cas9 guna meningkatkan perawatan kanker dengan melibatkan limfosit T pasien dalam penelitian.
Namun, sebelum uji klinis dapat dimulai, para ilmuwan juga harus mendapatkan persetujuan dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS dan pusat medis tempat penelitian akan dilakukan.
Inti dari pengobatan yang "dimodifikasi", yang diusulkan oleh para ilmuwan di Universitas Pennsylvania, adalah bahwa mereka mengekstrak sel pasien dan kemudian secara genetik "mengedit" mereka menggunakan teknologi CRISPR. Kemudian limfosit-T yang telah diubah akan dimasukkan kembali ke dalam tubuh manusia, di mana sel-sel tersebut dapat menyerang tumor. Dengan demikian, manipulasi dapat membantu tubuh mengatasi penyakit itu sendiri.
“Terapi kanker seluler adalah pengobatan yang menjanjikan, tetapi kebanyakan orang yang menerima pengobatan ini kambuh,” kata Edward Stadtmauer, seorang dokter di University of Pennsylvania. "Pengeditan gen dapat meningkatkan terapi tersebut dan menghilangkan beberapa kerentanan dalam sistem kekebalan tubuh."
Uji coba manusia pertama tidak akan berskala besar, ini hanya dimaksudkan untuk menguji apakah teknologi CRISPR aman digunakan pada manusia. Para peneliti akan menerima dana US $ 250 juta dari Immunotherapy Foundation, yang dibuat April lalu oleh Presiden Facebook Sean Parker.
Staf di University of Pennsylvania akan membuat sel yang dimodifikasi (diedit) dan merekrut relawan untuk perawatan (bersama dengan pusat di California dan Texas).
Terdiri dari apa percobaan itu? Peneliti akan mengekstrak sel T dari pasien dengan melanoma, sarcoma atau myeloma dan mengeditnya menggunakan teknologi CRISPR.
Satu perubahan akan menambahkan gen yang dibutuhkan untuk membuat protein yang direkayasa untuk mendeteksi sel kanker dan melatih sel T untuk menargetkannya.
Video promosi:
Suntingan kedua akan mengekstrak protein limfosit-T alami yang dapat mengganggu proses ini.
Perubahan terakhir bersifat defensif: Ilmuwan akan menghapus gen yang bertanggung jawab untuk produksi protein yang menginformasikan sel kanker bahwa limfosit-T adalah sel kekebalan. Dengan cara ini, para peneliti akan mencegah sel kanker dari "mematikan" limfosit-T.
Kemudian, setelah semua prosedur dilakukan, para ilmuwan akan memasukkan kembali sel-sel yang telah diubah ke dalam tubuh pasien.
"Hype CRISPR tahun lalu menunjukkan hal ini," kata Dean Anthony Lee, seorang ahli imunologi di Andreson Cancer Center di Amerika Serikat (RAC) dan anggota Komite Penasihat DNA Rekombinan NIH, yang meninjau proposal tersebut.
Teknologi CRISPR, katanya, akan menyederhanakan rekayasa genetika, memungkinkan perawatan yang didasarkan padanya untuk bergerak lebih cepat.
“Ini adalah pendekatan baru yang penting. Kami akan belajar banyak dari tantangan ini. Dan saya berharap ini akan menjadi dasar untuk terapi baru,”kata ahli onkologi Michael Atkins dari Universitas Georgetown, salah satu dari tiga anggota RAC yang juga mempertimbangkan proposal tersebut.
Perhatikan bahwa ilmuwan lain tidak ketinggalan. Misalnya, Editas Biotechnologies mengatakan ingin menggunakan CRISPR dalam uji klinis untuk mengobati bentuk kebutaan yang langka. Studi ini dijadwalkan untuk tahun 2017.
