Ahli genetika dari Amerika Serikat telah menemukan aplikasi lain untuk editor genom CRISPR, yang menggunakannya untuk menghilangkan mutasi dari sel induk orang yang menderita degenerasi retina.
Ahli genetika Amerika telah mengumumkan keberhasilan percobaan di mana mereka "memperbaiki" mutasi pada gen yang menyebabkan degenerasi retinal dan kebutaan menggunakan sel punca yang diprogram ulang dan editor genomik CRISPR, menurut sebuah artikel yang diterbitkan di Scientific Reports.
“Tujuan kami adalah menciptakan metodologi untuk perang pribadi melawan penyakit mata. Masih banyak yang harus kami lakukan, tetapi kami yakin kami dapat menjadi yang pertama mengadaptasi CRISPR untuk mengobati penyakit bawaan. Dalam pekerjaan ini, kami telah menunjukkan bahwa prinsip ini dapat dicapai,”kata Stephen Tsang dari Columbia University di New York, AS.
Tsang dan rekan-rekannya telah bekerja selama beberapa tahun untuk menciptakan terapi gen yang ditujukan untuk mengobati retinitis pigmentosa, penyakit keturunan yang menyebabkan kerusakan retina, kematian sel-sel yang sensitif terhadap cahaya, dan kebutaan.
Salah satu bentuk retinitis yang paling umum, mempengaruhi hingga 90% pembawa penyakit ini, disebabkan oleh mutasi tunggal pada gen RGPR, di mana ada "kesalahan ketik" hanya satu "huruf" yang panjang - nukleotida.
Tsang dan rekan-rekannya mengusulkan untuk memerangi retinitis jenis ini dengan menumbuhkan sel induk, mengganti versi RGPR yang salah, dan mengubahnya menjadi kerucut dan batang retina, yang kemudian dimasukkan ke dalam mata pasien dan mengganti sel sensitif cahaya yang rusak.
Para penulis artikel mampu menerapkan langkah pertama dalam terapi ini - mereka berhasil mengganti gen RGPR yang rusak tanpa menyebabkan kerusakan pada gen lain di sekitar fragmen DNA ini, dan dengan menumbuhkan kultur sel induk yang serupa. Ini cukup sulit dilakukan, karena RGPR mengandung banyak fragmen berulang yang terdapat di daerah lain genom dan CRISPR dapat salah bereaksi.
Sementara para ilmuwan belum mencoba mengubahnya menjadi kerucut, batang dan sel retina lainnya, namun, mereka mengatakan bahwa cukup mudah untuk melakukannya dengan menggunakan hormon yang sesuai dan molekul pemberi sinyal. Dalam waktu dekat, mereka akan mencoba melakukan ini, dan kemudian mentransplantasikan sel ke mata hewan yang menderita retinitis ini, dan juga melihat apakah CRISPR / Cas9 dapat digunakan untuk memperbaiki mutasi lain yang menyebabkan degenerasi retina.
Video promosi:
