Editor CRISPR-Cas9 yang terkenal kejam telah menjadi terobosan nyata dalam genetika. Dengan bantuannya, banyak penemuan dibuat. Dia juga meletakkan dasar untuk fenomena seperti "terapi gen". Namun, sekelompok dokter di Universitas California, San Francisco, bekerja sama dengan ilmuwan di Universitas California, Berkeley, berencana untuk melangkah lebih jauh dan menggunakan editor CRISPR sebagai alat "operasi genomik" untuk menyembuhkan orang dari penyakit genetik langka.
Faktanya adalah bahwa berbagai cacat genetik bisa sangat langka dan tidak banyak orang yang sakit karenanya. Ini berarti, sayangnya, tidak menguntungkan untuk mengembangkan obat untuk pengobatan patologi ini. Tentu saja, pembangunan di daerah ini belum sepenuhnya dihentikan, tetapi karena kurangnya dana, mereka menjadi “lebih lambat dari yang kami inginkan”. Dan di sinilah editor genom berguna.
Para ilmuwan sekarang bekerja dengan sel yang dipengaruhi oleh penyakit seperti distrofi vitelimorfik dan penyakit Charcot-Marie-Tooth. Yang pertama adalah gangguan pada sistem visual yang menyebabkan hilangnya penglihatan secara bertahap, dan yang kedua ditandai dengan atrofi otot pada tungkai, neuropati, dan sejumlah gejala lainnya. Tetapi para penulis memilih penyakit ini bukan karena alasan ini, tetapi karena mereka adalah “sasaran empuk”, karena disebabkan oleh substitusi nukleotida tunggal dalam satu gen. Oleh karena itu, cukup mudah untuk mengembangkan pengobatan. Sekarang para ilmuwan sedang mengerjakan berbagai pilihan untuk "operasi genomik" dan jika percobaan mereka berhasil, kita dapat mengharapkan perkembangan metode pengobatan dan penyakit yang lebih serius.
Vladimir Kuznetsov
